Canadá aprueba la primera terapia experimental para combatir la ELA

Canadá ha aprobado una terapia experimentar para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), un trastorno neurológico, paralizante y mortal que sufren cinco de cada 100.000 personas en todo el mundo. Este nuevo fármaco, según ha publicado The New York Times.

Se trata de la primera aprobación del mundo otorgada para el tratamiento AMX0035, comercializado en Canadá bajo el nombre Albrioza. Se ha autorizado con la condición de que la farmacéutica demuestre mediante más pruebas el funcionamiento del tratamiento.

Según ha publicado el New York Times es probable que sea de gran interés para los pacientes con ELA en Estados Unidos, donde la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) está evaluando la misma terapia, lo que ha planteado dudas sobre la eficacia del tratamiento.

Este avance se ha dado después de que una revisión de la FDA de principios de este año encontró que la terapia era segura, pero dijo que no había suficiente evidencia de que fuera efectiva para ayudar a los pacientes a vivir más tiempo o para reducir la velocidad a la que pierden funciones como el control muscular, hablar o respirar sin ayuda. Un comité de asesores independientes de la FDA votó por un estrecho margen en marzo que terapia no estaba lista para su aprobación.

En un principio estaba previsto que la agencia reguladora de EE. UU. publicase la decisión final en junio, pero al final será el próximo 29 de septiembre cuando comuniquen la decisión tras revisar los análisis adicionales otorgados por la compañía.

Dos fármacos disponibles en EE. UU.

No es el primer fármaco que existe, en EE. UU. hay uno llamado riluzol, que sirve para alargar la vida de los pacientes con la ELA varios meses más de lo que se diagnostica. También está edaravone, que retrasa la progresión de la enfermedad en al menos un 33 %.

Este nuevo medicamento es una combinación de los ya existentes en el mercado estadounidense. Se trata de unos polvos que deben mezclarse en agua e ingerirse a través de una sonda de alimentación dos veces al día. Es producido por una pequeña empresa de Massachusetts, Amylyx Pharmaceuticals, cuyos fundadores, Justin Klee y Joshua Cohen, concibieron la terapia cuando eran estudiantes en la Universidad de Brown hace menos de una década.

Los datos que comparan Albrioza con un placebo provienen hasta ahora de un ensayo de fase 2 (que es más reducido que los estudios de fase 3, que generalmente requieren las agencias reguladoras); la información adicional provino de un estudio de extensión de etiqueta abierta que siguió a algunos pacientes después de que finalizó el ensayo, cuando estaban tomando el medicamento a sabiendas.

La FDA generalmente requiere dos ensayos clínicos de un medicamento para su aprobación, pero en casos de enfermedad grave con pocos tratamientos disponibles, puede considerar la evidencia de un ensayo clínico más datos de respaldo adicionales.

Ensayo en fase 2

Tal y como relata The New York Times, El ensayo se encuentra en fase 2. En total han participado 137 personas, dos tercios recibieron Albrioza durante 24 semanas y experimentaron una disminución un 25 % más lenta que los participantes que recibieron el placebo.

El estudio de extensión de etiqueta abierta involucró a 90 de esos pacientes, incluidos 34 del grupo de placebo, que comenzaron a tomar el medicamento unos siete meses después que los que lo habían recibido desde el principio.

Según informó Amylyx los pacientes que recibieron el tratamiento durante más tiempo tuvieron una mediana de aproximadamente 6,5 meses más antes de ser hospitalizados, conectados a un ventilador o morir. Los investigadores involucrados en el estudio publicaron más datos el mes pasado que sugerían un beneficio adicional.

Amylyx financió la mayor parte de su investigación sobre Albrioza, pero la Asociación de ELA contribuyó con 2.2 millones de dólares, utilizando el dinero recaudado a través del Ice Bucket Challenge 2014. Amylyx acordó usar las ventas del medicamento para pagar el 150 % de la subvención de la asociación para financiar más investigaciones.

Los ensayos clínicos involucraron a pacientes que desarrollaron síntomas dentro de los 18 meses anteriores al ensayo y se vieron afectados en al menos tres regiones del cuerpo, generalmente signos de enfermedad de progreso rápido.