Muere el primer paciente sometido a edición genética, aunque se descarta que esa sea la causa

El primer ensayo en humanos de una técnica de edición genética conocida como edición de bases mostró resultados «prometedores» en su objetivo de mantener bajo control los niveles de colesterol de los diez individuos que se sometieron a la prueba, según informa un artículo en la revista científica Nature.

El tratamiento, llamado VERVE-01, consiste en una inyección que desactiva permanentemente un gen activo en el hígado que regula el nivel de lipoproteína de baja densidad (LDL), también conocido como colesterol «malo», un complejo macromolecular que contribuye a las enfermedades cardíacas.

Según Verve Therapeutics, la empresa desarrolladora del tratamiento, una inyección única de VERVE-101 redujo la cantidad de LDL en sangre en hasta un 55% en los participantes del ensayo, que padecían una afección que causa LDL alto de por vida.

«Es un gran hito científico porque es la primera vez que se ha podido demostrar el efecto clínico de un único par de bases de edición de ADN en humanos mediante la tecnología CRISPR. Desde el punto de vista clínico, tiene el potencial de abrir una nueva forma de tratar la enfermedad de las arterias coronarias» para que las personas reciban un tratamiento «único y listo» en lugar de tomar pastillas diarias, apuntó Ritu Thamman, cardióloga de la Universidad de Pittsburgh en Pensilvania.

Sin embargo, dos incidentes suscitaron desconfianza hacia la empresa, cuyas acciones se desplomaron cerca de un 40 % tras la publicación de los resultados del ensayo.

De los diez pacientes, todos ellos afectados con una enfermedad hereditaria potencialmente mortal llamada hipercolesterolemia familiar heterocigótica, que provoca niveles elevados de LDL desde el nacimiento, uno murió a las cinco semanas de recibir el tratamiento y el otro sufrió un ataque cardíaco no letal al día siguiente de ser inoculado con la dosis.

Una investigación independiente determinó, no obstante, que ninguno de los dos casos tuvo relación con el tratamiento. En el caso del paciente fallecido, un panel de seguridad concluyó que su muerte era esperable por el estado avanzado de la enfermedad cardíaca que padecía. En el otro caso, resolvieron, el participante no informó a los investigadores de un dolor en el pecho que comenzó antes del tratamiento. El panel recomendó que la empresa continuase los ensayos sin cambios en el protocolo.

Desafío

Algunos analistas atribuyeron la fuerte caída del precio de las acciones de Verve a preocupaciones sobre la seguridad del tratamiento. Aunque el éxito de la terapia implicaría que los pacientes dejaran de tener que tomar pastillas el resto de su vida para controlar la enfermedad, este tipo de tratamientos siguen siendo difíciles de vender para enfermedades para las que ya existen tratamientos convencionales. «Editar cuando existen alternativas viables va a ser un desafío», escribió Michael Torres, biólogo oncológico y cofundador de la empresa de terapia genética ReCode Therapeutics en Menlo Park, California, en X.

«Desde un punto de vista científico, aún queda mucho por hacer de cara a abordar algunos de los aspectos clave de esta tecnología. En términos de tolerabilidad, el transporte mediante nanopartículas aún se encuentra en una fase temprana», dijo Luigi Naldini, terapeuta genético de la Universidad Vita-Salute San Raffaele en Milán, en declaraciones recogidas por Nature.

Verve Therapeutics, por su parte, realizará durante 14 años un seguimiento a la evolución de los participantes.