Llega a España la primera terapia CAR-T aprobada para pacientes con mieloma múltiple en recaída

La compañía Johnson & Johnson ha anunciado este jueves la llegada a España del fármaco Carvykti, la primera terapia CAR-T aprobada por la Comisión Europea para pacientes con mieloma múltiple en recaída y refractario, y que hayan recibido con anterioridad al menos una línea previa de tratamiento, incluyendo un agente inmunomodulador y un inhibidor de proteasoma.

Este fármaco, de una única administración, está dirigido al antígeno de maduración de células B, una proteína que se expresa ampliamente en las células del mieloma, permite una mediana de supervivencia global de 33,6 meses, mientras que aún no se ha alcanzado la mediana de supervivencia global ni de supervivencia libre de progresión tras más de tres años de seguimiento, han informado en la rueda de prensa.

La doctora María Victoria Mateos, hematóloga y responsable de la Unidad de Ensayos Clínicos del Hospital Clínico de Salamanca, ha resaltado que un 70 % de los pacientes en seguimiento aún se encuentran con vida y libres de progresión, siendo «la primera terapia CAR-T que proporciona beneficio a la supervivencia global» para los pacientes de esta enfermedad, que a día de hoy sigue siendo incurable, y en la que los pacientes acaban recayendo y falleciendo.

Así, la doctora Mateos ha expresado que con la llegada de cilta-cel, están «más cerca de poder hablar de curación funcional del mieloma múltiple», es decir, de alcanzar una situación en la que los pacientes no muestren «signos de la enfermedad y lleven una vida normalizada», aunque mantengan niveles bajos de células tumorales residuales en la médula ósea.

En ese sentido, ha subrayado el «muy evidente» beneficio de Carvykti, permitiendo que los pacientes que lo reciben estén libres de enfermedad y sin recibir ningún tipo de tratamiento, algo que tanto para ellos como sus familias es «tremendamente positivo».

El estudio fase 3 CARTITUDE-4 también ha mostrado que la proporción de pacientes con enfermedad mínima residual negativa es de más del 60 %, y que se mantiene a lo largo del tiempo.

Por su parte, Vicente Escudero, farmacéutico del Servicio de Farmacia Hospitalaria del Hospital Gregorio Marañón y miembro del Grupo Coordinador de Terapias Avanzadas de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH), ha recordado que más de un tercio de los pacientes no llegan a la siguiente línea de tratamiento, y que este fármaco permite a los pacientes estar «sin enfermedad y sin tratamiento en un periodo en el que podrían haber experimentado hasta tres recaídas».

Al evitarse el uso de los diferentes tratamientos hasta la progresión que actualmente se utilizan en el mieloma múltiple a partir de una segunda línea, cilta-cel reduciría no solo los costes asociados a los mismos, sino también los costes directos e indirectos derivados de las visitas al hospital y costes directos hospitalarios no farmacológicos.

A pesar de requerir de un alto desembolso inicial y de un amplio consumo de recursos, Escudero ha manifestado que el beneficio se verá a medio y largo plazo, aportando «valor clínico, social y para el sistema sanitario».

Por último, David Beas, director de Government Affairs & Policy y Market Access de Johnson & Johnson, ha afirmado que España ha tenido un papel de «liderazgo» en el desarrollo de esta terapia, siendo el segundo país tras Estados Unidos en aportación de pacientes, y con la participación de hasta trece centros hospitalarios.