Se trata de una molécula inspirada en una sustancia natural
Francia autoriza un ensayo con Leucettinib-21 para corregir déficits cognitivos asociados al síndrome de Down
Desde hace más de 10 años, la Fundación Jérôme Lejeune apoya financieramente los trabajos de investigación del doctor Laurent Meijer
Tras años de investigación, la Agencia Nacional Francesa para la Seguridad de los Medicamentos (ANSM) ha autorizado un primer ensayo clínico en voluntarios sanos y después en varios adultos con trisomía 21 o enfermedad de Alzheimer (fase 1) para comprobar la seguridad de Leucettinib-21, un medicamento desarrollado por Perha Pharmaceuticals con el apoyo de la Fundación Jérôme Lejeune.
Su reparto comenzará a finales de 2023. El fármaco está diseñado para corregir déficits cognitivos y mejorar la calidad de vida y la independencia de personas con trisomía 21 y enfermos de Alzheimer.
Desde hace más de 10 años, la Fundación Jérôme Lejeune apoya financieramente, junto con otros socios (ANR, FUI, France 2030, Bpifrance, Consejo Europeo de Innovación), los trabajos de investigación del doctor Laurent Meijer, de la empresa de biotecnología Perha Pharmaceuticals, con vistas a desarrollar un candidato a fármaco para personas con trisomía 21.
El candidato a fármaco de Perha Pharmaceuticals, Leucettinib-21, fue seleccionado según varios parámetros: seguridad in vitro e in vivo, biodisponibilidad oral, propiedades farmacológicas favorables y sólida propiedad intelectual. Su acción debería normalizar la actividad de la proteína derivada del gen DYRK1A localizado en el cromosoma 21, por triplicado en la trisomía 21(en lugar de por duplicado). La actividad excesiva de esta enzima genera una serie de trastornos, entre ellos un déficit cognitivo asociado a la trisomía 21. También está implicada en el desarrollo de la enfermedad de Alzheimer.
Leucettinib-21 es una molécula inspirada en una sustancia natural producida por una esponja marina, Leucetta microraphis. Tras seleccionar y optimizar el compuesto, las pruebas preclínicas concluyeron que Leucettinib-21 era seguro en animales, a dosis muy superiores a las que se administrarían a los seres humanos.
El novedoso medicamento entra ahora en un ensayo clínico de fase 1, que consistirá en un estudio de seguridad y farmacología en el que participan 96 voluntarios sanos, 12 adultos con trisomía 21 y 12 pacientes con enfermedad de Alzheimer. Esta prueba tratará de comprobar que el compuesto se tolera bien. Comenzará a finales de 2023 o principios de 2024.
Será posible corregir la discapacidad intelectual y dar mayor autonomía
Para Grégoire François-Dainville, Director de la Fondation Jérôme Lejeune, se ha dado «un nuevo paso» en la búsqueda de un tratamiento para los trastornos cognitivos asociados a la trisomía 21 y a la enfermedad de Alzheimer.
Además, ha asegurado que «en nombre de todas las personas con trisomía 21» a las que apoyan y en nombre de la Fundación Lejeune, quiere expresar su «gran gratitud a los equipos de Perha Pharmaceuticals». A su vez, la Fundación Lejeune se enorgullece de estar asociada a este notable hito en la carrera por un candidato a fármaco.
«Aún no está todo ganado», ha concluido, y ha recordado que solo final de un viaje apasionante se sabrá con certeza si este candidato a fármaco puede utilizarse con eficacia y seguridad. Sin embargo, «a fuerza de intuición, perseverancia y confianza», aumenta la esperanza de que será posible corregir la discapacidad intelectual y dar mayor autonomía a las personas con trisomía 21.