Un paciente con leucemia se somete a un novedoso tratamiento especializado en el desarrollo de terapias CAR-T

La lucha contra el cáncer continúa en los laboratorios internacionales. OneChain Immunotherapeutics (OCI), una compañía biotecnológica especializada en el desarrollo de terapias CAR-T para enfermedades oncológicas, ha anunciado este martes un nuevo tratamiento. Se trata del ensayo clínico CARxALL, que ha tratado por primera vez a un paciente con esta agresiva neoplasia maligna.

Tal y como ha anunciado la empresa, se trata de un estudio que evalúa su producto más avanzado, OC-1 (un tipo de terapia CAR-T), en pacientes con leucemia linfoblástica aguda de células T corticales.

El estudio, abierto a pacientes pediátricos y adultos de todo el mundo, se está llevando a cabo en Barcelona, en el Hospital Clínic y el Hospital Sant Joan de Déu, bajo la dirección de la doctora Núria Martínez y la doctora Susana Rives, investigadoras principales del estudio.

En este sentido, para entender el funcionamiento, desde el laboratorio explican que CARxALL (ClinicalTrials.gov identificador NCT05679895), es un ensayo llamado «de escalada de dosis», cuyo objetivo es evaluar por primera vez en humanos con leucemia linfoblástica aguda de células T corticales la seguridad y tolerabilidad de la terapia CAR-T (OC-1).

Esta enfermedad es un subtipo de leucemia que representa el 20-30 % de las leucemias de células T y que se caracteriza por un mal pronóstico en aquellos pacientes que no responden a las terapias existentes.

Primer hombre tratado

El primer paciente tratado en el Hospital Clínic, un hombre joven que previamente se había sometido a varias líneas de tratamiento sin éxito, ha recibido la dosis completa sin mayores problemas.

Este tratamiento apunta Núria Martínez, investigadora Principal del Hospital Clínic, ofrece esperanza a pacientes que han agotado «todas las opciones disponibles». En este sentido, añade, es esencial que se haga todo lo posible para garantizar que «el mayor número de pacientes» pueda acceder a «estas terapias innovadoras». Gracias a esto, asegura muy agradecida a OneChain por todo su apoyo en el ensayo clínico.

Las terapias CAR-T son un tipo de inmunoterapia que implica la modificación genética de células inmunitarias del propio paciente, llamadas células T, en el laboratorio, para mejorar y dirigir su capacidad de reconocer y atacar a las células cancerosas.

Esta estrategia ya ha dado resultados prometedores en otras formas de leucemia y linfoma. Sin embargo, la aplicación de estas terapias a leucemias de células T como la leucemia linfoblástica aguda de células T corticales plantea retos importantes porque las células T tumorales y las sanas poseen casi las mismas moléculas en su superficie. En consecuencia, las terapias CAR T competidoras dirigidas a las células cancerosas destruyen ambos tipos de células, lo que puede provocar una inmunosupresión grave en los pacientes.

OC-1, el producto que se está evaluando en el ensayo, pretende superar estos obstáculos dirigiéndose a CD1a, una proteína específica que se encuentra casi exclusivamente en la superficie de las células tumorales de los pacientes con leucemia linfoblástica aguda de células T corticales.

Al hilo, el doctor Pablo Menéndez, fundador del OCI y director del grupo de biología de células madre leucemia del desarrollo e inmunoterapia del Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras, afirma que el laboratorio fue «el primero en desarrollar y validar un CAR-T específico para esta diana terapéutica». A pesar los resultados, ahora buscan progresar «Ver ahora cómo el trabajo académico llega a los pacientes es un sueño hecho realidad para todos nosotros», comenta