La Comisión Europea aprueba el primer tratamiento para personas con un tipo de anemia

La Comisión Europea ha aprobado el primer medicamento subcutáneo para personas con un tipo de anemia. La farmacéutica Roche, que ha sido la encargada de difundir la noticia, ha afirmado que es «muy eficaz»y se puede administrar en casa "rápidamente.

En este sentido, ha apuntado que se trata del 'PiaSky' (crovalimab), un anticuerpo monoclonal que se recicla, y que inhibe la proteína del complemento C5, en adultos y adolescentes (a partir de 12 años con un peso de 40 kilogramos o más) con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) que sean nuevos o que hayan sido tratados previamente con inhibidores de C5.

La HPN es una enfermedad rara de la sangre y potencialmente mortal en la que los glóbulos rojos son destruidos por el sistema del complemento, (parte del sistema inmunitario innato), lo que causa síntomas como anemia, fatiga y coágulos sanguíneos, y puede causar enfermedad renal.

Tras la noticia, el doctor Alexander Röth, jefe del Servicio de Hematología y Hemostasia del West German Cancer Centre del Hospital Universitario de Essen (Alemania), ha comunicado que las personas con esta enfermedad suelen aguantar toda la vida con «infusiones intravenosas frecuentes y visitas clínicas que consumen mucho tiempo», lo que significa que sus vidas, así como las de sus cuidadores y familiares, pueden girar en torno a las exigencias de su tratamiento.

Sin embargo, estas inyecciones subcutáneas cuentan con varias ventajas. Entre ellas están que son igual de eficaces, se pueden administrar en casa más rápidamente y son esenciales para brindar a las personas con HPN un mayor control sobre su tratamiento y más independencia.

Cómo funciona 'PiaSky'

Se trata del primer tratamiento subcutáneo (SC) mensual para la HPN en la Unión Europea. Este tratamiento tiene opción de autoadministración tras una formación adecuada. Además, proporciona una opción alternativa a los inhibidores de C5 actuales que requieren infusiones intravenosas regulares, ayudando a reducir la carga del tratamiento y la interrupción de la vida de las personas con HPN y sus cuidadores.

Al hilo, el doctor Levi, director médico y jefe de Desarrollo Global de Productos de Roche, ha declarado que la aprobación de 'PiaSky' aporta «na nueva opción al panorama del tratamiento de la HPN combinando» el control de la enfermedad a través de la inhibición de C5 con una «tecnología de reciclado innovadora que permite la administración mensual SC». Así, ha asegurado que todo el equipo está «muy satisfecho» del logro y de poder ayudar a los enfermos.

Parte de este avance ha sido gracias a los inhibidores C5 –tratamientos que bloquean parte de la cascada del sistema del complemento–, puesto que han demostrado su eficacia.

Ha superado todas las fases del estudio

La aprobación se ha basado en los resultados del estudio fase III COMMODORE 2 en personas con HPN que no han sido tratadas previamente con inhibidores de C5. Los resultados del estudio demostraron que 'PiaSky', administrado en inyecciones SC cada cuatro semanas, logró el control de la enfermedad y fue bien tolerado. En cuanto a su seguridad, vieron que no era menor a la de eculizumab, un inhibidor de C5 de referencia que se administra por vía intravenosa cada dos semanas.

La tasa de acontecimientos adversos en las personas tratadas con 'PiaSky' fue similar a la del tratamiento con eculizumab. La solicitud incluía datos complementarios de otros dos estudios fase III, el COMMODORE 1, en personas con HPN que cambiaban de inhibidores de C5 actualmente aprobados, y el COMMODORE 3, en personas que recibían por primera vez un tratamiento con inhibidores de C5 realizado en China.