Los once ensayos clínicos que serán clave en 2024

Con el 2023 a punto de terminar, los científicos miran al 2024 con la esperanza de seguir investigando y dar con la cura del cáncer, la malaria o el Parkinson. Mientras todos brindamos por ello, la revista científica Nature Medicine ha preguntado a once investigadores cuáles creen que serán los estudios clínicos clave de la medicina para el próximo año.

Tratamiento de la hipercolesterolemia

Para Amit Khera, vicepresidente de Medicina Genómica de Verve Therapeutics, cardiólogo del Brigham and Women's Hospital y profesor de la Facultad de Medicina de Harvard, apuesta por encontrar el tratamiento de la hipercolesterolemia familiar heterocigota, una de las enfermedades genéticas hereditarias más comunes que sufre alrededor de 1 de cada 300 personas.

El ensayo heart-1 es el primer estudio mundial realizado en humanos sobre la edición de bases de ADN in vivo y tiene el potencial de demostrar una prueba de concepto para los enfoques de tratamiento de edición de bases dirigidos a PCSK9 para reducir de forma duradera el colesterol LDL.

IA para el cáncer de pulmón

Para el médico David Baldwin, profesor en la Universidad de Nottingham, será clave el diagnóstico temprano del cáncer de pulmón. Una radiografía de tórax suele ser la primera prueba que sugiere cáncer de pulmón y, si va seguida rápidamente de una tomografía computarizada (TC), puede adelantar el diagnóstico.

Un ensayo de control aleatorio en curso con 150.000 pacientes en seis hospitales del Reino Unido prueba si la inteligencia artificial (IA) aplicada a las radiografías de tórax tan pronto como se toman acorta el tiempo hasta la tomografía computarizada y el diagnóstico. «Nuestra hipótesis, basada en nuestra investigación anterior, es que podemos identificar el cáncer de pulmón antes y reducir el tiempo hasta el diagnóstico hasta en un 50 %», afirma Baldwin quien añade:

«La IA se está implementando en hospitales a menudo sin un análisis adecuado de los impactos clínicos, algo que nos preocupa. Si nuestro ensayo encuentra una mejora significativa en el tiempo hasta el diagnóstico, probablemente conducirá a un cambio inmediato en el estándar de atención para incluir IA en el momento de la radiografía de tórax».

Vacuna de células T contra el VIH

Por su parte, Carey Hwang, jefe de investigación clínica de Vir Biotechnology de San Francisco, apuesta por evaluar la seguridad, reactogenicidad e inmunogenicidad de VIR-1388, una vacuna para la prevención de la infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH). Este estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de fase 1 comprende adultos de 18 a 55 años de edad con buena salud general y sin VIH que recibirán uno de los tres niveles de dosis de VIR-1388 o placebo.

Depresión perinatal

El profesor de psiquiatría infantil y salud mental global en la Universidad de Liverpool, Atif Rahman apuesta por una aplicación que permite a una mujer de la misma comunidad sin experiencia previa en atención médica parto ofrecer una intervención basada en terapia cognitiva a mujeres en el segundo o tercer trimestre del embarazo que tienen depresión mayor. Muchas partes del mundo enfrentan desafíos para brindar atención de salud mental adecuada y efectiva, pero la falta de profesionales capacitados es especialmente grave en los países de ingresos bajos y medianos.

Enfermedad de Parkinson

La mayoría de los ensayos clínicos para la enfermedad de Parkinson estudian a pacientes con enfermedad avanzada. Como resultado, los pacientes que se encuentran en una fase mucho más temprana de la enfermedad, que podrían ser más susceptibles al tratamiento, a menudo quedan fuera de los ensayos. La investigadora y profesora de la New York Stem Cell Foundation, Malin Parmar tiene puestas sus esperanzas en un ensayo que trasplantará neuronas dopaminérgicas derivadas de células madre embrionarias humanas en el cerebro de pacientes de 50 a 75 años con enfermedad de Parkinson moderada. Es importante porque es la primera vez que se prueba una terapia con células madre embrionarias humanas en la enfermedad de Parkinson y porque nos dirigimos a personas con enfermedad moderada, lo que les brinda la mayor oportunidad de beneficiarse de la terapia. «A los primeros pacientes se les administraron dosis en febrero de 2023 y esperamos tener resultados preliminares para finales de 2024».

Triaje de pacientes

Steven Meex, químico clínico y jefe de la unidad de química clínica general y hematología del Laboratorio Central de Diagnóstico de Maastricht UMC+ apuesta por el correct triaje en urgencias médicas. Identificar en urgencias qué pacientes tienen un riesgo alto o bajo podría ayudar en la toma de decisiones para la atención del paciente. Se han desarrollado varias puntuaciones de riesgo clínico y sistemas de clasificación para la estratificación de pacientes, pero a menudo tienen un rendimiento inferior en la práctica clínica. Además, la mayoría de estas puntuaciones de riesgo sólo han sido validadas diagnósticamente en una cohorte observacional, pero nunca por su impacto clínico real.

En un estudio retrospectivo reciente realizado en el Centro Médico de la Universidad de Maastricht, se introdujo una nueva puntuación de riesgo clínico, el RISKINDEX. Se utilizó un modelo de IA para predecir la mortalidad a 31 días de los pacientes que buscaron tratamiento en un departamento de emergencias.

Inmunoterapia para el melanoma

El equipo de Christian Blank, profesor de oncología médica en la Universidad de Leiden, ha sido pionero en la inhibición neoadyuvante de puntos de control en los últimos años. En el melanoma, la eficacia de la inhibición neoadyuvante de los puntos de control versus el estándar actual de terapia adyuvante debe confirmarse en un ensayo de fase 3 antes de que la terapia neoadyuvante pueda considerarse una opción estándar para esta población de pacientes.

Vacuna contra la malaria R21

Un problema importante con las vacunas contra la malaria, y una de las razones por las que se han necesitado más de 100 años para implementar una vacuna, es que se necesita una respuesta de anticuerpos excepcionalmente alta para que la vacuna funcione.

Adrian Hill, director del Instituto Jenner y Lakshmi Mittal y profesor familiar de vacunología en la Universidad de Oxford, afirma: «Estamos a mitad de camino de un ensayo multicéntrico, controlado y aleatorizado de fase 3 de la vacuna R21/Matrix-M contra la malaria clínica en niños africanos. Esto incluye regímenes de vacunación estándar basados en la edad y también estacionales utilizados en niños de 5 a 36 meses de edad».

ADC para metástasis cerebrales

Nancy Lin, directora del Programa de Cáncer de Mama Metastásico del Instituto del Cáncer Dana-Farber, explica que la metástasis cerebral es un problema importante en el cáncer de mama avanzado que afecta aproximadamente a la mitad de los pacientes. DESTINY-Breast12 es un estudio internacional, multicéntrico y abierto que evalúa la eficacia y seguridad de trastuzumab deruxtecan (Enhertu), un conjugado anticuerpo-fármaco (ADC) dirigido a HER2, en participantes con o sin metástasis cerebral.

Salud mental infantil

El psiquiatra de la King's College London, Dennis Ougrin, explica que miles de niños se enfrentan a desafíos de comportamiento y un futuro incierto. Se necesitan mejores enfoques para ayudar a estos niños a alcanzar su máximo potencial, como el Modelo de Intervención de Nueva Orleans, que brinda evaluación y tratamiento intensivos para niños de 0 a 5 años de edad.

Detección por TC del cáncer de pulmón

El investigador Carlijn M. Van Der Aalst tiene sus esperanzas puestas en dos ensayos controlados, aleatorios y a gran escala que han demostrado que la detección del cáncer de pulmón mediante tomografía computarizada (TC) puede reducir la mortalidad. Otros ensayos más pequeños han mostrado resultados comparables. Sin embargo, es probable que la implementación de la detección del cáncer de pulmón sea limitada, lenta y de calidad variable, en parte porque las tomografías computarizadas iniciales no muestran signos de cáncer en nueve de cada diez personas.