Primer ensayo clínico en curso de glóbulos rojos cultivados en laboratorio
Sangre cultivada en laboratorio, transfundida por primera vez a dos personas
Primer ensayo clínico de glóbulos rojos cultivados en laboratorio que se transfunden a una persona
Sangre cultivada en un laboratorio se ha transfundido en dos personas en el primer ensayo clínico en el mundo, así lo ha anunciado de forma conjunta el NHS Blood and Transplant y la Universidad de Bristol, en colaboración con la Universidad de Cambridge.
En un comunicado los investigadores afirman que las células sanguíneas fabricadas se cultivaron a partir de células madre de donantes. Más tarde los glóbulos rojos se transfundieron a voluntarios en el ensayo clínico controlado aleatorio. Esta es la primera vez en el mundo que los glóbulos rojos cultivados en un laboratorio se han transfundido a otra persona como parte de una prueba de transfusión de sangre.
Si se demuestra que son seguras y eficaces, las células sanguíneas fabricadas podrían, con el tiempo, revolucionar los tratamientos para las personas con trastornos sanguíneos como la anemia drepanocítica y tipos de sangre raros. Puede ser difícil encontrar suficiente sangre donada compatible para algunas personas con estos trastornos.
El investigador principal, el profesor Cedric Ghevaert, profesor de medicina transfusional y hematólogo consultor de la Universidad de Cambridge y NHS Blood and Transplant, afirma: «Esperamos que nuestros glóbulos rojos cultivados en laboratorio duren más que los que provienen de donantes de sangre. Si nuestro ensayo, el primero de este tipo en el mundo, tiene éxito, significará que los pacientes que actualmente requieren transfusiones de sangre regulares a largo plazo necesitarán menos transfusiones en el futuro, lo que ayudará a transformar su atención».
Por su parte, la profesora Ashley Toye, profesora de Biología Celular en la Universidad de Bristol y directora de la Unidad de Trasplante y Sangre del NIHR en productos de glóbulos rojos, asegura: «Este ensayo desafiante y emocionante es un gran trampolín para la fabricación de sangre a partir de células madre. Esta es la primera vez que se transfunde sangre cultivada en laboratorio de un donante alogénico y estamos emocionados de ver qué tan bien funcionan las células al final del ensayo clínico».
El porqué de la investigación
El ensayo está estudiando la vida útil de las células cultivadas en laboratorio en comparación con las infusiones de glóbulos rojos estándar del mismo donante. Las células sanguíneas cultivadas en laboratorio son todas frescas, por lo que el equipo del ensayo espera que funcionen mejor que una transfusión similar de glóbulos rojos donados estándar, que contiene células de distintas edades.
Además, si las células fabricadas duran más en el cuerpo, es posible que los pacientes que necesitan sangre regularmente no necesiten transfusiones con tanta frecuencia. Eso reduciría la sobrecarga de hierro de las transfusiones de sangre frecuentes, que pueden provocar complicaciones graves.
Si las células fabricadas duran más en el cuerpo es posible que los pacientes no necesiten transfusiones con tanta frecuencia
El ensayo es el primer paso para hacer que los glóbulos rojos cultivados en laboratorio estén disponibles como un futuro producto clínico. En el futuro previsible, las células fabricadas solo podrían usarse para un número muy pequeño de pacientes con necesidades de transfusiones muy complejas. NHSBT sigue dependiendo de la generosidad de los donantes.
La codirectora investigadora, la Dra. Rebecca Cardigan, jefa de desarrollo de componentes NHS Blood and Transplant y profesora afiliada de la Universidad de Cambridge, dijo: «Es realmente fantástico que ahora podamos cultivar suficientes glóbulos rojos hasta el grado médico para permitir que comience este ensayo». «Tenemos muchas ganas de ver los resultados y si funcionan mejor que los glóbulos rojos estándar», afirma.
Dos personas en el estudio
Hasta ahora, dos personas han recibido transfusiones de glóbulos rojos cultivados en laboratorio. Fueron monitoreados de cerca y no se informaron efectos secundarios adversos. Están bien y saludables. Las identidades de los participantes infundidos hasta ahora no se divulgan actualmente, para ayudar a mantener el ensayo «ciego».
La cantidad de células cultivadas en laboratorio que se infunden varía, pero es de alrededor de 5 a 10 ml, aproximadamente una o dos cucharaditas.
Los donantes fueron reclutados de la base de donantes de sangre del NHSBT. Donaron sangre para el ensayo y las células madre se separaron de su sangre. Luego, estas células madre se cultivaron para producir glóbulos rojos en un laboratorio de la Unidad de Terapias Avanzadas del NHS Blood and Transplant en Bristol. Los destinatarios de la sangre fueron reclutados entre miembros sanos del NIHR BioResource.
Siguientes fases
Un mínimo de 10 participantes recibirán dos minitransfusiones con al menos cuatro meses de diferencia, una de glóbulos rojos estándar donados y otra de glóbulos rojos cultivados en laboratorio, para averiguar si los glóbulos rojos jóvenes producidos en el laboratorio duran más que las células producidas en el cuerpo.
Se necesitan más ensayos antes del uso clínico, pero esta investigación marca un paso significativo en el uso de glóbulos rojos cultivados en laboratorio para mejorar el tratamiento de pacientes con tipos de sangre raros o personas con necesidades transfusionales complejas.
Este estudio es una esperanza real para aquellos pacientes con células falciformes difíciles de transfundir"
John James OBE, director ejecutivo de la Sociedad de células falciformes, dijo: «Esta investigación ofrece una esperanza real para aquellos pacientes con células falciformes difíciles de transfundir que han desarrollado anticuerpos contra la mayoría de los tipos de sangre de los donantes. Sin embargo, debemos recordar que el NHS todavía necesita 250 donaciones de sangre todos los días para tratar a las personas con células falciformes y la cifra va en aumento. Seguirá existiendo la necesidad de donaciones de sangre normales para proporcionar la gran mayoría de las transfusiones de sangre. Recomendamos encarecidamente a las personas con ascendencia africana y caribeña que sigan registrándose como donantes de sangre y comiencen a donar sangre con regularidad».
El Dr. Farrukh Shah, Director Médico de Transfusión de Sangre y Trasplantes del NHS, dijo: «Los pacientes que necesitan transfusiones de sangre regulares o intermitentes pueden desarrollar anticuerpos contra grupos sanguíneos menores, lo que dificulta encontrar sangre de donantes que se pueda transfundir sin el riesgo de una reacción potencialmente mortal. Esta investigación líder en el mundo sienta las bases para la fabricación de glóbulos rojos que se pueden usar de manera segura para transfundir a personas con trastornos como la anemia drepanocítica. Permanecerá la necesidad de donaciones de sangre normales para proporcionar la gran mayoría de la sangre. Pero el potencial de que este trabajo beneficie a los pacientes difíciles de transfundir es muy significativo».
El ensayo RESTORE es una iniciativa de investigación conjunta del NHS Blood and Transplant y la Universidad de Bristol, en colaboración con la Universidad de Cambridge, Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust, NIHR Cambridge Clinical Research Facility y Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust. Está financiado en parte por una subvención del Instituto Nacional para la Investigación de la Salud y la Atención (NIHR).
