Recreación en 3D de ADN
EE.UU. aprueba el primer tratamiento con tecnología de edición genética
Se trata del Casgevy, aprobado recientemente también por Reino Unido y que combate la anemia de células falciformes
La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de Estados Unidos anunció este viernes la aprobación de dos tratamientos para la anemia de células falciformes (SCD), uno de los cuales es el primer tratamiento disponible comercialmente en el país basado en tecnología de edición genética.
A través de un comunicado, la FDA informó de la aprobación de Casgevy y Lyfgenia para contrarrestar los efectos de este trastorno genético por el que los glóbulos rojos se vuelven rígidos y pegajosos al cambiar de forma de disco a forma de medialuna.
Casgevy es, además, el primer tratamiento aprobado por la FDA que utiliza un tipo de tecnología novedosa de edición del genoma, «lo que indica un avance innovador en el campo de la terapia génica», señala la agencia.
La anemia de células falciformes es un grupo de trastornos sanguíneos hereditarios que afectan a aproximadamente 100.000 personas en Estados Unidos. Es más común entre los afroamericanos y, aunque es menos prevalente, también afecta a los hispanoamericanos.
El principal problema de la anemia falciforme es una mutación en la hemoglobina, una proteína que se encuentra en los glóbulos rojos y que suministra oxígeno a los tejidos del cuerpo.
Los glóbulos rojos falciformes restringen el flujo en los vasos sanguíneos y limitan el suministro de oxígeno a los tejidos del cuerpo, lo que provoca dolor intenso y daño a los órganos, que puede causar discapacidades potencialmente mortales o muerte prematura.
Los dos tratamientos aprobados se elaboran a partir de las células madre sanguíneas del propio paciente, que se modifican y reimplantan.
Casgevy es la primera terapia validada por la FDA que utiliza CRISPR/Cas9, un tipo de tecnología de edición del genoma que puede utilizarse para cortar ADN en áreas específicas, lo que permite editar (eliminar, agregar o reemplazar) con precisión el ADN.
Ensayo
La seguridad y eficacia de Casgevy se evaluó en un ensayo con 44 pacientes que tenían antecedentes graves y el resultado primario de eficacia fue la ausencia de episodios graves al menos 12 meses consecutivos durante el período de seguimiento de 24 meses.
En opinión de Nicole Verdun, directora de la Oficina de Productos Terapéuticos del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos de la FDA, la terapia génica «promete ofrecer tratamientos más específicos y eficaces, especialmente para personas con enfermedades raras donde las opciones de tratamiento actuales son limitadas».
La aprobación del Casgevy por parte de la agencia estadounidense se produce más de dos semanas después de que la agencia reguladora británica también concediera luz verde a su aplicación. En las próximas semanas, está previsto que también se pronuncie al respecto la EMA (Agencia Europea del Medicamento).
