FDA
Estados Unidos aprueba el primer y único tratamiento para el hipoparatiroidismo en adultos
Es una enfermedad endocrina rara que afecta a diversos órganos y que en España sufren alrededor de 13.000 personas
La compañía farmacéutica danesa Ascendis Pharma ha anunciado este jueves que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha aprobado el medicamento YORVIPATH (palopegteriparatida) para el tratamiento del hipoparatiroidismo en adultos.
El nuevo tratamiento es un profármaco de la hormona paratiroidea, que se administra una vez al día, ha sido diseñado para proporcionar una exposición continua de PTH liberada durante el periodo de dosificación de 24 horas.
El hipoparatiroidismo es una enfermedad endocrina rara que afecta a diversos órganos, con una prevalencia estimada de 32 pacientes por 100.000 habitantes y que en España sufren alrededor de 13.000 personas.
En este sentido, Jan Mikkelsen, presidente y director ejecutivo de Ascendis Pharma, ha señalado que la aprobación por la FDA de su segundo producto refleja «nuestros valores y dedicación por aplicar la ciencia para ayudar a los pacientes», así como «nuestro compromiso inquebrantable de estos últimos años» por abordar «las importantes necesidades médicas no cubiertas de la comunidad del hipoparatiroidismo». Así, ha comunicado que están profundamente agradecidos a los pacientes, los facultativos y las asociaciones por sus numerosas contribuciones a este crucial hito.
Por su parte, la directora general de Ascendis Pharma para España y Portugal, Nyssa Liebermann Noyola, ha señalado la relevancia de este hito, que permitirá que más pacientes con esta enfermedad poco frecuente tengan acceso «a esta terapia innovadora, que a través de la Tecnología TransCon abordará las necesidades médicas no cubiertas». Además, también esperan que llegue a España.
Europa tiene la aprobación de la EMA
Esta nueva opción terapéutica ya cuenta en Europa con la aprobación de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) desde septiembre de 2023. En la actualidad, está comercializada en Alemania y Austria, y Ascendis Pharma Iberia está trabajando con las autoridades sanitarias en España para agilizar su disponibilidad para los pacientes.
La FDA de EE.UU. basó la aprobación en su revisión del paquete clínico de TransCon PTH (palopegteriparatida) presentado con la solicitud de nuevo fármaco de la compañía, que incluye los datos de los ensayos globales de fase 2 PaTH Forward y fase 3 PaTHway.
La doctora Lynn Kohlmeier, endocrinóloga de Spokane Osteoporosis & Endocrinology, directora del panel asesor médico de la asociación HypoPARAthyroidism e investigadora del ensayo PaTHway ha señalado que las consecuencias del hipoparatiroidismo en la salud y la calidad de vida de nuestros pacientes pueden ser «extraordinariamente debilitantes». Así, ha aseverado, la capacidad para abordar la causa subyacente de esta enfermedad es «fundamental y será un avance importante para nuestros pacientes con hipoparatiroidismo».
